Mucoviscidose : un essai de thérapie génique aux résultats encourageants

Un essai de thérapie génique réalisé par une équipe de chercheurs britanniques a permis d'améliorer significativement la fonction respiratoire de patients atteints de mucoviscidose. L'expérience consistait à leur faire inhaler des molécules d'ADN jusqu'aux cellules pulmonaires.

La mucoviscidose est une maladie génétique qui touche principalement les fonctions respiratoires et digestives et qui affecte environ 90.000 personnes à travers le monde. En France, elle concerne en moyenne un nouveau-né sur 4.500, contre un sur 2.500 au Royaume-Uni. Grâce aux progrès dans la prise en charge, qui vise surtout à réduire les manifestations de la maladie et qui peut aller jusqu'à la greffe pulmonaire, l'espérance de vie moyenne d'un patient est aujourd'hui d'environ 40 ans.

Depuis la découverte en 1989 du gène CFTR (pour cystic fibrosis transmembrane conductance regulator, en anglais) responsable de la mucoviscidose, les recherches se sont accélérées pour tenter de mettre au point de nouveaux traitements. Plusieurs essais de thérapie génétique utilisant des vecteurs viraux (adénovirus, lentivirus) pour transporter le gène correcteur ont été menés mais leurs résultats se sont avérés décevants.

La mucoviscidose est une maladie génétique héréditaire grave caractérisée par la production d'un mucus abondant et visqueux par les voies aériennes supérieures, favorisant l'infection bronchique par des bactéries opportunistes. Dans cet épisode, Lhousseine Touqui, responsable de l'Unité Défense innée et inflammation à l'Institut Pasteur, présente l'activité de son unité qui cherche à trouver des moyens pour diminuer la production du mucus et lutter contre les infections bactériennes qui s'attaquent aux poumons des personnes atteintes. © Institut Pasteur

Une amélioration de la fonction respiratoire de 3,7 %

Ces échecs ont conduit les chercheurs à développer des vecteurs de synthèse dont le GL67A, développé par un consortium britannique. Leur étude est publiée dans la revue médicale spécialisée The Lancet Respiratory Medicine. La technique consiste à faire inhaler aux patients des molécules d'ADN afin d'amener une copie non altérée du gène jusqu'aux cellules pulmonaires.

Elle a été testée par des chercheurs britanniques sur 136 patients atteints de mucoviscidose et âgés de plus de 12 ans, dont la moitié a reçu la thérapie génique et l'autre moitié une inhalation placebo. Après un an de traitement, les patients du groupe thérapie génétique avaient une fonction respiratoire supérieure de 3,7 % à ceux ayant reçu un placebo. L'augmentation atteignait même 6,4 % chez les patients ayant la fonction respiratoire la plus dégradée. La fonction respiratoire est mesurée grâce à la quantité d'air expulsée durant la première seconde d'une expiration rapide et forcée.

Les chercheurs dirigés par le professeur Eric Alton de l'Imperial College de Londres estiment que les résultats significatifs, quoique modestes, sont encourageants. Ils soulignent que la stabilisation de la maladie respiratoire est en elle-même un objectif valable. De nouvelles études vont être menées sur des thérapies géniques non virales, utilisant des vecteurs plus performants, avec différentes doses ou combinaisons de traitements.

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De nombreuses formes surprenantes sont visibles partout sur la Terre et les scientifiques ne parviennent pas toujours à les expliquer. C’est notamment le cas des cercles de fées, ces étonnantes formes circulaires présentes en Namibie et observées récemment dans l’ouest australien. SooCurious vous dévoile les secrets de ces mystérieuses formes terrestres. 

Les théories les plus folles pourraient affirmer qu’il s’agit de formes créées par des extraterrestres. Pourtant, il semble que les cercles de fées aient une origine terrestre. Ces étonnants cercles de terre dénués de végétation ont été récemment observés à Newman, une petite ville minière de la région de Pilbara (Australie). Cela est d’autant plus étonnant que ces cercles avaient été jusque-là seulement observés au sud-ouest de l’Afrique (en Namibie principalement).

Des scientifiques se sont alors de nouveau interrogés sur l’origine de ces formes parfaitement circulaires. Depuis que ces formes ont été découvertes, de nombreuses théories ont vu le jour, certaines étant plus vraisemblables que d’autres. Concernant leur définition, ils sont plutôt d’accord.

Les cercles de fées peuvent être définis comme de petites aires circulaires sans végétation et présentes dans des zones plutôt arides. Leur taille varie de 2 à 12 m de diamètre et sont généralement entourées par une couronne de végétation plutôt haute. Ces formes sont facilement visibles de haut alors qu’il est difficile de les repérer au sol.

Des analyses de photographies aériennes révèlent que les cercles observés en Australie sont presque identiques à ceux présents en Afrique, alors que 10 000 km les séparent. Autre fait surprenant à propos de ces formes, on remarque la présence d’eau à partir de 50 cm sous la surface, alors qu’il n’y a pas de végétation. Cela est d’autant plus étrange qu’on ne trouve pas de trace d’eau hors des cercles. Les scientifiques ont développé plusieurs hypothèses.

Une première explication imputerait ces formes aux termites qui mangent les racines des plantes annuelles. Une autre explication évoque l’idée de bulles de monoxyde de carbone remontant à la surface. Mais les analyses récentes vont plutôt dans le sens d’une origine végétale. Les cercles du Pilbara seraient dus à l’organisation des plantes du désert qui se battent pour l’eau.

Une analyse de la température et de la perméabilité du sol va dans le sens de cette hypothèse. La végétation conserve la surface plus fraîche et le cœur des cercles laisse passer l’eau. On note d’ailleurs des contrastes d’infiltration entre les zones de végétation et les cercles dénués de plantes. En revanche, la théorie liée aux termites ne fonctionne pas vraiment. Si plusieurs insectes sont présents dans les cercles de fées en Namibie, il n’y en a pas en Australie. La bataille des végétaux serait donc à l’origine de ces formes.

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